O Sistema Único de Saúde (SUS) passa a oferecer um dos tratamentos mais modernos do mundo para a atrofia muscular espinhal (AME). O Ministério da Saúde publicou, na última quinta-feira (2), uma portaria que define os critérios para habilitar hospitais em todo o país a realizar a infusão da terapia gênica voltada a pacientes com AME 5q tipos 1 e 2.

A medida garante o acesso ao Zolgensma, medicamento considerado o mais inovador e eficaz no tratamento da doença. A terapia atua diretamente na causa genética da AME, com potencial para modificar a evolução natural da enfermidade e oferecer melhores perspectivas de sobrevida e qualidade de vida às crianças diagnosticadas precocemente e que atendam aos critérios clínicos estabelecidos pelo SUS.

Doença rara compromete movimentos e funções vitais

A atrofia muscular espinhal é uma condição genética rara e progressiva que afeta os neurônios motores — células responsáveis pelos movimentos voluntários, como respirar, andar e falar.
Sem tratamento adequado, a doença pode levar à perda rápida de funções motoras e à redução drástica da expectativa de vida, principalmente nos primeiros anos de infância.

Com a chegada da terapia gênica ao SUS, crianças elegíveis poderão receber um tratamento capaz de corrigir a falha genética que causa a doença, retardando sua progressão e proporcionando maior autonomia funcional.

Mobilização dos estados é essencial para ampliar o acesso

Para garantir que o tratamento chegue a todas as regiões do país, o Ministério da Saúde reforça a importância da habilitação dos hospitais que farão a infusão do medicamento.
A Coordenação-Geral de Doenças Raras destaca que a mobilização de gestores estaduais e municipais é fundamental para assegurar o acesso equitativo ao tratamento.

Segundo o coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, a medida vai permitir que crianças de todas as regiões do Brasil tenham acesso à terapia e ao acompanhamento contínuo.
“A habilitação dos estabelecimentos permitirá que crianças de todas as regiões tenham acesso ao tratamento e acompanhamento adequados, garantindo mais qualidade de vida e esperança às famílias afetadas pela AME”, afirmou Monsores.